鱼病百科◈ღღ✿ღ！凯发就来凯发天生赢家一触即发◈ღღ✿ღ，凯发k8官网入口◈ღღ✿ღ，凯发网站◈ღღ✿ღ。凯发国际官网首页◈ღღ✿ღ。近日◈ღღ✿ღ，南方医科大学基础医学院教授荣知立团队通过空间结构优化和AI结构预测◈ღღ✿ღ，显著提升了小型CRISPR-Cas12f系统的基因编辑效率柳明日香◈ღღ✿ღ，为精准高效的基因治疗提供了新的技术手段凯发k8一触即发◈ღღ✿ღ。相关成果发表于《自然-通讯》（

　　CRISPR-Cas系统作为一种基因编辑工具◈ღღ✿ღ，因其高效性和精准性◈ღღ✿ღ，在医学研究和疾病治疗中具有重要价值和巨大潜力凯发k8一触即发◈ღღ✿ღ。然而◈ღღ✿ღ，传统CRISPR-Cas系统（如SpCas9和LbCas12a）体积较大◈ღღ✿ღ，限制了其在腺相关病毒等载体中的包装效率凯发k8一触即发◈ღღ✿ღ，进而影响了其体内应用潜力◈ღღ✿ღ。因此◈ღღ✿ღ，开发体积更小◈ღღ✿ღ、效率更高且特异性更强的基因编辑工具◈ღღ✿ღ，已成为基因治疗领域亟待解决的科学问题◈ღღ✿ღ，也是推动基因治疗技术走向临床应用的关键所在柳明日香◈ღღ✿ღ。Cas12f蛋白因体积小◈ღღ✿ღ、递送效率高而备受关注凯发k8一触即发◈ღღ✿ღ，但其较低的编辑效率限制了其应用场景◈ღღ✿ღ。

　　为了突破小型CRISPR-Cas12f基因编辑工具的局限性◈ღღ✿ღ，研究团队采用空间结构优化策略◈ღღ✿ღ，对Un1Cas12f1变体CasMINI进行了创新性改造柳明日香◈ღღ✿ღ。通过在其N端引入α螺旋结构◈ღღ✿ღ，提升CasMINI的结构稳定性◈ღღ✿ღ，并成功构建了新型的hpCasMINI系统◈ღღ✿ღ。该系统仅在原有529个氨基酸的基础上增加了25个氨基酸◈ღღ✿ღ，却实现了基因编辑能力的显著提升◈ღღ✿ღ。

　　实验表明凯发k8一触即发◈ღღ✿ღ，hpCasMINI在哺乳动物细胞中的基因激活效率比CasMINI提高了1.4至3.0倍◈ღღ✿ღ，DNA切割活性提高了1.1至19.5倍◈ღღ✿ღ，同时保持了极高的特异性◈ღღ✿ღ，并在体内小鼠实验中得到了充分验证◈ღღ✿ღ。与常用的SpCas9和LbCas12a相比◈ღღ✿ღ，hpCasMINI在基因激活方面表现出色凯发k8一触即发◈ღღ✿ღ，尽管在部分位点的切割效率上仍有提升空间◈ღღ✿ღ，但其特异性优势尤为显著◈ღღ✿ღ。

　　此外柳明日香凯发k8一触即发◈ღღ✿ღ，研究团队结合AlphaFold结构预测技术◈ღღ✿ღ，开发了其他迷你化的CRISPR-Cas12f系统柳明日香柳明日香凯发k8一触即发◈ღღ✿ღ，如hpOsCas12f1和hpAsCas12f1◈ღღ✿ღ。这些系统同样展现出更高的DNA切割活性和基因激活能力◈ღღ✿ღ，进一步拓展了迷你化CRISPR系统的应用潜力◈ღღ✿ღ，为基因编辑技术的发展提供了新的思路和工具◈ღღ✿ღ。